در سال های اخیر هر روز شاهد انتشار اخبار امیدوارکننده در حوزه درمان هموفیلی بوده ایم که این امر نویددهنده درمان های نوین و زندگی بهتر و باکیفیت تر برای بیماران هموفیلی است. افزایش امید به زندگی در بیماران هموفیلی و نزدیک شدن آنها به طول عمر طبیعی عموم جامعه در کشورهای مختلف در صدر اخبار امیدوارکننده سال های اخیر قرار دارد. واقعیتی که باعث شده مدیریت بیماری های شایع میانسالی و سالمندی یکی از چالش های جدی حوزه هموفیلی شود و توجه محققان را به خود جلب کرده است.

در حوزه تشخیص نیز فدراسیون جهانی هموفیلی با توجه به اختلالات انعقادی در زنان تلاش کرد توجه 134 کشور عضو این فدراسیون، از جمله کانون هموفیلی ایران را به شنیده شدن صدای زنان و دختران مبتلا به اختلالات انعقادی جلب کند. جمعیتی که دسترسی شان به حوزه درمان در سایه عدم تشخیص بسیار ناچیز بوده و نیازمند توجه اساسی است.

الف) تحقق رویای ژن درمانی در هموفیلی: در مطالعات انجام شده تا کنون بیماران شرکت کننده پس از درمان از وضعیت هموفیلی شدید به وضعیت خفیف تغییر یافته اند.

ب) تحول در تولید داروهای نوترکیب: دارو های نوترکیب گذشته از آن که تحولی اساسی در دسترسی به منابع دارویی محسوب می شوند و تضمین کننده ایمنی محصولات انعقادی نیز هستند، بستر مناسبی برای تولید داروهایی با ظرفیت های بالا نیز به شمار می روند. متاسفانه بیماران هموفیلی ایرانی هنوز از این دستاورد بی بهره اند. در ایران هنوز با کج سلیقگی ویال های 250 واحدی به بزرگسالان عرضه می شود. تولیدکنندگان داروهای نوترکیب در ایران هنوز فاکتور 7 را یک میلی گرمی تولید می کنند، و فاکتور 8 ایرانی که دو سال است به بازار پیوسته در ویال های 500 واحدی استفاده می شود. افزایش ظرفیت ویال ها با تسهیل فرآیند تزریق، کیفیت زندگی بیماران را بهبود می بخشد.

ج) تولید داروهای بیولوژیک غیرفاکتور با نیمه عمر طولانی با امکان تزریق زیرجلدی: این دارو به علت نیمه عمر یک هفته ای و امکان تزریق زیرجلدی هیجان زیادی را ایجاد نموده و ضرورت دارد سازمان غذا و داروی ایران نیز زمینه های ورود این دارو به بازار ایران را فراهم کند. در مجموع به نظر می رسد رویاهای بیماران، بخصوص کودکان هموفیلی در سایه پیشرفت علم این روزها در حال تحقق است.