بررسی کاهش نرخ آپوپتوز توسط والپروئیک اسید به عنوان یک فعال کننده ی STAT5 در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی

شدت فنوتیپ بیماری آتروفی عضلانی نخاعی دارای ارتباطی معکوس با سطح بیان ژن SMN2 است ولی این رابطه مطلق نیست، به همین دلیل در حال حاضر هیچ درمان موثری برای این بیماری وجود ندارد. بنابراین به جز بیان ژن SMN2، دخالت برخی عوامل تعدیل کننده اضافی در شدت این بیماری پیشنهاد شده است. در این تحقیق، اثر والپروئیک اسید به عنوان یک داروی فعال کننده STAT5 نه تنها بر روی وضعیت بیان SMN2 بلکه بر روی بیان ژن STAT5A و همچنین نرخ آپوپتوز مورد بررسی قرار گرفت.
سطح بیان ژن های SMN2 و STAT5A به روش Real-time PCR و همچنین نرخ آپوپتوز به روش فلوسایتومتری طی پاسخ به والپروئیک اسید در سه رده سلول لنفوسیتی مبتلا و دو کنترل نرمال مورد بررسی قرار گرفت.
پس از تیمار با والپروئیک اسید و القای بیان ژن STAT5A ، افزایش سطح رونوشت SMN2 با طول کامل و کاهش نرخ آپوپتوز در رده های لنفوسیتی مشاهده شد (05/0P<).
از آنجاکه القای بیان ژن STAT5A با افزایش سطح رونویسی SMN2 همراه می باشد، پس نتایج این تحقیق دخالت ژن STAT5A را هم به عنوان عضوی از مسیر STAT5 و هم به عنوان یک ژن هدف در پاسخ به درمان مطرح می سازد.