CRISPR/Cas9: ابزار قدرتمند مولکولی برای ویرایش ژنوم

اصلاح هدفمند ژنومی با استفاده از نوکلئازهای هدایت شونده توسط RNA روشی سریع، آسان و پربازده است که نه تنها امکان دستکاری و تغییر ژن ها و مطالعات کارکردی را برای پژوهشگران فراهم نموده است، بلکه آگاهی آن ها را در رابطه با اساس مولکولی بیماری ها و ابداع روش های درمانی نوین و هدفمند افزایش داده است. تاکنون فنون متفاوتی با عنوان قیچی های مولکولی با قابلیت ویرایش هدفمند ژنوم شاملZFN ،TALEN وCRISPR/Cas9 ایجاد شده است. در واقع CRISPR/Cas9، سیستم ایمنی باکتری ها در برابر ویروس ها است که در آن نوکلئاز Cas9 توسط یک RNAی راهنمای تک رشته به توالی های مکمل هدف متصل شده و تغییراتی را اعمال می کند. پیشرفت های حاصل شده در انتقال، ترمیم و پیدایش راهکار های ویژه موجب ابداع رده های متفاوت CRISPR/Cas9 شده است. از آن جایی که این ابزار تنومند، قادر به اصلاح مستقیم جهش های عامل بیماری است، توانایی آن در درمان اختلالات ژنتیکی مورد توجه فوق العاده ی پژوهش گران قرار گرفته است. با توجه به موارد گزارش شده از هدف گیری های غیر اختصاصی پروتئین Cas9، تمرکز بسیاری از پژوهش ها بر روی ارتقاء ویژگی های Cas9 قرار گرفته است. در این راستا پیشرفت های چشم گیر در انتخاب RNA راهنما، آنزیم های جدید و روش های شناسایی هدف گیری های نابجا را می توان نام برد. در این مقاله مروری، تاریخچه و جنبه های متفاوت سیستم CRISPR/Cas9 مانند دقت در هدف گیری ژنوم، انتقال سیستم و کنترل آن بر روی رخدادهای ترمیمی همراه با کاربردهای آن در پژوهش های آتی زیست شناسی و درمان های نوین بیماری ها مورد بررسی و بحث قرار گرفته است.