RNA کوچک مداخله گر؛ مبانی، کاربردها و چالش ها

خاموشی ژن ها با استفاده از (RNA interference) RNAi، اخیرا به عنوان یک تکنیک آزمایشگاهی موفق در تعیین عملکرد و کنترل بیان ژن ها به کار می رود و طیف وسیعی از کاربردها را در بیولوژی مولکولی و ژن درمانی فراهم کرده است. RNAi یک روش سرکوب بیان ژن می باشد که در این راستا از یک RNA دو رشته ای 23-21 نوکلیوتیدی به نام siRNA (Small Interfering RNA)، استفاده می شود. این RNA ها با اثر گذاری بر روی mRNA هدف، نقش مهمی در تنظیم رونویسی، خاموشی ژن ها و دمتیلاسیون DNA دارند و mRNA رونویسی شده از این هدف را با کمک کمپلکس آنزیم (RNA-induced silencing complex) RISC تجزیه می کنند. به کارگیری این RNA ها از تکثیر و پیشرفت انواع عفونت های ویروسی، باکتریایی، انگلی و... جلوگیری کرده است. اگر چه استفاده از تکنیک RNAi، به عنوان یک روش قدرتمند درمانی مطرح می باشد، ولی انتقال siRNA به درون سلول با محدودیت های بسیاری مواجه است. طراحی انواع متعدد حامل ها از جمله نانوپارتیکل ها انقلابی را در انتقال siRNA به پا کرده است. این نانوپارتیکل ها برای غلبه بر یک یا چند سد درون سلولی و خارج سلولی طراحی شده اند. تکنیک RNAi با مطالعات گسترده ای در سراسر دنیا رو به تکامل است. در این مقاله مروری، با استفاده از منابع معتبر علمی، به بررسی استراتژی های اخیر در انتقال siRNA و چالش های بر سر راه و همچنین پیشرفت هایی در زمینه درمان بیماری ها به واسطه siRNA پرداخته می شود.