ژن درمانی بتاتالاسمی توسط وکتورهای لنتی ویروسی

درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگ ترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع آن می توان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در  8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماری های ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار می رود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلول های هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان می کند. امروزه استفاده از ویروس ها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروس ها، به صورت   ویروس های غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروس های همانندسازی کننده (ویروس های انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزمایی های بالینی ژن درمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کرده اند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده اریتروییدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کرده اند که نتایج درمانی رضایت بخشی از تزریق سلول های بنیادی خون ساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند که در این مطالعه نتایج این تحقیقات ارایه می شود.