پزشکان برای نخستین بار در ایالات متحده از ابزار ویرایش ژنی کریسپر برای کمک به بیماران سرطانی استفاده کردند. اگرچه این آزمایش فوق العاده محدود و نیازمند مطالعات بیشتر و تحقیقات تکمیلی است، اما به اعتقاد محققان نخستین نتایج، چشم انداز امیدوارکننده ای را پیش روی این روش قرار داده است.

هدف اصلی این آزمایش ویرایش ژنتیکی برای مقابله با سرطان بیش از اینکه بر بخش درمان تمرکز داشته باشد بر نشان دادن امن و بی خطر بودن استفاده از این روش ویرایش ژنی در بیماران سرطانی متمرکز بود. اگرچه پیش از این برخی از محققان چینی اعلام کرده بودند که از این ابزار در تحقیقات خود برای درمان سرطان استفاده کرده اند، اما این نخستین بار است که نتایج این چنین آزمایشی بر اساس استانداردهای آزمایش بالینی موجود در ایالات متحده اعلام شده و در اختیار محققان قرار می گیرد. هدف محققان این است که با کمک این روش در نهایت بتوانند با ویرایش مقطعی ژن ها بدن بیمار را برای مقابله با سرطان و نابودی آن مهیا کنند تا بدن بتواند بر سرطان غلبه کند؛ به عبارت دیگر این روش را باید نوعی «ژن درمانی» در نظر گرفت.

نتایج اولیه این آزمایش که روی سه بیمار انجام شده است، خبر از آن دارد که این روش ویرایشی، ممکن و بی خطر است؛ اگرچه برای بررسی اینکه تا چه حد این روش می تواند به مبارزه علیه بیماری کمک کند نیازمند زمان، نمونه ها و آزمایش های بیشتر است. به گزارش نیویورک تایمز، هر سه بیماری که این آزمایش روی آنها صورت گرفته است در دهه هفتم زندگی خود هستند و از سرطان های پیشرفته ای رنج می برند که با وجود درمان با روش های رایج، نظیر پرتودرمانی، عمل جراحی و شیمی درمانی، روند پیش رونده بیماری آنها ادامه داشته است. به گفته دکتر ادوارد استادمائر، رئیس بخش سرطان های بدخیم بیمارستان دانشگاه پنسیلوانیا، هر سه بیمار، 9 ماه بعد از انجام این آزمایش  روی آنها زنده و در شرایط پایدار هستند. دو نفر از آنها مبتلا به سرطان خون و سومی مبتلا به سارکوما است که نوعی سرطان نادر بوده و بافت های هم بندی را هدف قرار می دهد.

این آزمایش ها و نمونه های مشابه، گام های نخستین در توسعه روش درمانی نوینی است که به مدد ویرایش ژن ها صورت می گیرد. کریسپر ابزاری نسبتا تازه است که از آن برای ویرایش ژنتیکی استفاده می شود. این واژه در اصل از سرواژه های عبارت «تناوب های کوتاه پالیندروم فاصله دار منظم خوشه ای» تشکیل شده است و بخشی از ساختار دفاعی تطابق پذیر در باکتری ها و خانواده آرکیا (باکتری های باستانی یا باستانیان) است. این ساختار در واقع زنجیره ای از دی ان ای ژنوم مواد هسته این باکتری ها است که می تواند دی ان ای ویروس مهاجم را شناسایی و آن را نابود کند. عمده شهرت کریسپر به این موضوع برمی گردد که در ترکیب با آنزیمی به نام کس9 و با استفاده از یک راهنمای آران ای می توان این دستگاه را برنامه ریزی کرد تا در دی ان ای موجودات مختلف به دنبال یک رشته و توالی مشخص از آن دی ان ای گشته، آن بخش را مانند قیچی از بدنه دی ان ای جدا کرده و سپس آن را با حروف دیگری که در این سیستم برنامه ریزی می شود، جایگزین کند. این ساختار که به کریسپر-کس9 معروف است یکی از قوی ترین، ارزان ترین و پردامنه ترین ابزارهای ویرایش ژنتیکی تاکنون را فراهم آورده است؛ به ویژه اینکه قابلیت مهم و کم نظیری دارد که می تواند این تغییرات را بر ژن های وراثتی اعمال کند؛ بدین ترتیب چنین تغییراتی می تواند برای نسل های بعد نیز اعمال شود. البته در این آزمایش فقط از ساختار کریسپر استفاده می شود که به قطع رشته دی ان ای می پردازد و حروف حذف شده با نمونه دیگری جایگزین نشده است.

یکی از نگرانی ها در استفاده از کریسپر برای درمان های انسانی، دقیق بودن عملکرد این ماشین ویرایش ژنی است و به دلیل تازه بودن این فناوری دانشمندان نگران این هستند که مبادا عوارض جانبی ناشناخته ای در استفاده از آنها وجود داشته باشد. به همین دلیل هم در این آزمایش ها، محققان این ماشین کریسپری را درون بدن بیماران رها نکردند. آنها در عوض سلول های تی را که به نوعی سربازهای ساختار دفاعی بدن هستند، از جریان خون بیماران خارج کردند و در بیرون از بدن مورد ویرایش کریسپری قرار دادند تا سه ژنی را که ممکن بود در توانایی این سلول ها برای مبارزه با این سرطان ها اختلال ایجاد کند، حذف کنند. در مرحله بعد محققان این سلول ها را به ویروسی مجهز کردند که به طور خاص به این سلول ها کمک می کرد تا به هدفی به نام NY-ESO-1 حمله کنند. NY-ESO-1 نام پروتئینی است که در سلول های سرطانی یافت می شود. آنها سپس ماشین زیستی کریسپر را از این نمونه خارج کردند و آن را به بدن برگرداندند. به گفته محققان به محض تزریق این سلول ها به بدن رشد سلولی بیماران همان طور که پیش بینی می شد، بین 10 تا 100هزار مرتبه افزایش پیدا کرد. از آن مهم تر این سلول ها بدون اینکه اثر جانبی ای داشته باشند در بدن باقی مانده و تا 9 ماه بعد از تزریق هنوز به فعالیت خود ادامه می دهند. بدین ترتیب در صورت ثمربخش بودن این روش درمانی یک مرحله ای خواهد بود و نیاز به تکرار درمان ندارد، چرا که سلول ها به همین ساختار درون بدن بازتولید می شوند.

اکنون سوال مهم پیش روی دانشمندان این است که آیا این روش -که به نظر می رسد امن است- توانسته واقعا با سرطان مبارزه کند؟ این مرحله ای از تحقیق است که در حال حاضر در حال رخ دادن است و انتظار می رود تا یک ماه دیگر نتایج آن مشخص شود. مراحل بعدی این روند آزمایشی، تکرار آن بر بیماران بیشتر و همچنین استفاده از ویروس های دیگر کمکی است. این نخستین باری نیست که از روش های ویرایش ژنی برای درمان سرطان استفاده می شود. تفاوت مهم، استفاده از فناوری کریسپر است که توان بالایی داشته و مشکلات کمتری نسبت به روش های قبلی دارد. نتایج این تحقیق ماه آینده در کنفرانس انجمن سرطان شناسی آمریکا ارائه خواهد شد.