ارزیابی اثر بخشی دفرازیروکس خوراکی به صورت دوبار در روز در بیماران بتاتالاسمی وابسته به تزریق خون

بیماران مبتلا به بتاتالاسمی ماژور از سال های ابتدایی زندگی به تزریق مداوم خون نیاز دارند. دفرازیروکس یک شلات کننده خوراکی است که به صورت یک بار در روز برای دفع اضافه بار آهن حاصل از تزریق خون به کار می رود. این مطالعه با هدف مقایسه اثربخشی دارو به صورت تجویز دوبار در روز، با تجویز معمول یک بار در روز انجام شده است.
در مطالعه کارآزمایی بالینی حاضر بیمارانی که فقط از داروی دفرازیروکس به عنوان شلات کننده آهن استفاده می کردند و حداقل 2 سال سن داشتند، طی سال های 1392 تا 1393 وارد مطالعه شدند. تمام بیماران قبلا حداقل 6 ماه داروی دفرازیروکس را به صورت یک بار در روز مصرف کرده بودند. آخرین فریتین قبل از ورود به مطالعه به عنوان فریتین پایه و میانگین دوز روزانه دریافتی طی 6 ماه گذشته، به عنوان دوز دریافتی در مرحله مصرف یک بار در روز در نظر گرفته شد. آزمایشاتCBC، فریتین سرم، کراتینین، آسپارتات آمینوترانسفراز و آلانین آمینو ترانسفراز به منظور بررسی بی خطری درمان با دفرازیروکس مورد ارزیابی قرار گرفت.
21 بیمار تالاسمی با میانگین سنی 6±21 سال (67 درصد مذکر) در مطالعه وارد شدند. میانگین سطح آخرین فریتین بیماران نسبت به مقادیر پایه ای، به طور معنی داری از ng/ml922±1814 به ng/ml907± 1472 کاهش یافت (02/ 0=p). در میزان کراتینین، آسپارتات آمینوترانسفراز و آلانین ترانسفراز نسبت به مقادیر پایه اختلاف معناداری مشاهده نشد.
مصرف دوبار در روز دفرازیروکس بدون آن که عوارض کبدی یا کلیوی داشته باشد، موجب کاهش معنی دار فریتین نسبت به مصرف یک بار در روز آن می شود.