گزارش اثربخشی پیوند سلول های بنیادی غیر ریشه کن کننده همراه با انفوزیون لنفوسیت دهنده به عنوان یک درمان انتخابی در بیماران مبتلا به بتا تالاسمی ماژور نوع 3

تنها درمان شفابخش جهت مبتلایان به بیماری بتاتالاسمی ماژور پیوند مغز استخوان آلوژنیک می باشد که در بیماران نوع 3 با عوارض و مرگ و میر قابل توجهی همراه است. باتوجه به گزارشات موردی از موفقیت پیوند غیرریشه کن کننده در مبتلایان به بتاتالاسمی ماژور، اثربخشی این روش همراه با رژیم آماده سازی پیوند با سمیت کمتر در درمان مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 بررسی شد.
در این مطالعه آینده نگر که طی سال های 1380 تا 1382 در مرکز پیوند مغز استخوان بیمارستان شریعتی تهران صورت گرفت تعداد 13 نفر از بیماران مبتلا به بتاتالاسمی نوع 3 تحت پیوند سلول های بنیادی خون محیطی و مغز استخوان از دهنده خواهر یا برادر قرار گرفتند. رژیم آماده سازی غیر ریشه کن کننده شامل فلودارابین به مدت پنج روز، بوسولفان به مدت دو روز و گلوبولین آنتی تیموسیت برای چهار روز بود. رژیم پروفیلاکسی جهت واکنش پیوند علیه میزبان بعد از پیوند شامل سیکلوسپورین و متوتروکسات بود و بیماران در صورت افت کیمریسم دهنده تحت درمان با انفوزیون لنفوسیت دهنده (DLI) قرار می گرفتند.
رژیم آماده سازی پیوند به خوبی و بدون سمیت قابل توجه بر روی سیستم های هماتولوژیک و گوارشی و ریوی تحمل شد. پنج نفر از بیماران (46/38 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان حاد و 2 نفر (38/15 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان مزمن داشتند. دو نفر نیز پس از پیوند فوت نمودند. پس از 5 سال پیگیری، دو نفر سوروایوال عاری از بیماری تالاسمی داشتند.
روش پیوند سلول های بنیادی آلوژنیک غیرریشه کن کننده می تواند به عنوان یک روش درمانی با عوارض کم برای مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 به کار گرفته شود.